La Commissione Europea ha dato il via libera all’uso di asciminib per il trattamento della leucemia mieloide cronica (LMC) in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo. Questa approvazione, avvenuta il 19 dicembre 2025, rappresenta un significativo passo avanti nella cura di questa malattia ematologica, introducendo una nuova opzione terapeutica per i pazienti adulti, sia per quelli recentemente diagnosticati che per quelli già in trattamento. Gli esperti considerano questo sviluppo fondamentale per affrontare le esigenze cliniche ancora non soddisfatte.
Approvazione e meccanismo d’azione
L’approvazione di asciminib si basa sui risultati dello studio di fase III Asc4First, dove il farmaco ha mostrato un beneficio clinico superiore rispetto agli inibitori della tirosin-chinasi (Tki) già disponibili. Questo studio ha rivelato che circa il 30% dei pazienti di nuova diagnosi in trattamento con Tki non riesce a raggiungere gli obiettivi terapeutici entro il primo anno, evidenziando una necessità di nuove soluzioni. Asciminib, primo inibitore Stamp per la LMC, ha mostrato tassi di risposta molecolare significativamente superiori (74,1%) rispetto agli altri inibitori (52%) a 96 settimane di trattamento.
La prospettiva degli esperti
Il professor Massimo Breccia, ematologo presso l’Università La Sapienza di Roma, ha spiegato che la leucemia mieloide cronica è caratterizzata dalla proliferazione incontrollata delle cellule mieloidi e dalla presenza del cromosoma Philadelphia. Sebbene oggi la LMC sia considerata gestibile nel lungo termine, richiede un monitoraggio costante e un trattamento continuo. Nonostante i progressi ottenuti con i Tki, il 30% dei pazienti non raggiunge una risposta ottimale nei tempi previsti, evidenziando l’urgenza di terapie innovative che offrano un’elevata tollerabilità e un’efficacia significativa.
Risultati al congresso di ematologia
Recentemente, al congresso della Società Americana di Ematologia (ASH) tenutosi a Orlando, sono stati presentati dati che evidenziano il profilo di tollerabilità di asciminib, che si rivela superiore rispetto ai Tki. Questo potrebbe ridurre l’incidenza di eventi avversi e garantire una maggiore continuità terapeutica per i pazienti con LMC-Cp di nuova diagnosi. Breccia ha sottolineato l’importanza di ottenere risposte molecolari rapide e profonde nelle fasi iniziali della malattia, poiché ciò è correlato a un miglior controllo della patologia nel tempo.
L’importanza della continuità terapeutica
Il meccanismo d’azione di asciminib, che agisce sulla tasca miristoilica di Abl, rappresenta un’innovazione rispetto agli inibitori tradizionali. Questa nuova classe di farmaci consente di ottenere risposte molecolari più efficaci e riduce il rischio di eventi avversi, migliorando la qualità della vita dei pazienti. Breccia ha evidenziato che una terapia ben tollerata favorisce la continuità del trattamento, un aspetto cruciale per raggiungere risultati clinici solidi e duraturi.
Il raggiungimento precoce di risposte molecolari profonde è essenziale per obiettivi terapeutici a lungo termine, come la remissione libera da trattamento. Breccia ha concluso affermando che trattamenti che combinano alta efficacia e buona tollerabilità possono significativamente migliorare gli esiti a lungo termine, aumentando la probabilità di ottenere risposte stabili. Asciminib ha dimostrato efficacia e sicurezza anche nei pazienti già trattati con Tki, e i dati preliminari suggeriscono che il nuovo trattamento possa offrire importanti benefici in termini di qualità della vita, contribuendo all’aderenza terapeutica.