La sperimentazione clinica di una nuova terapia genica ha preso avvio in Italia, con l’obiettivo di affrontare la **demenza frontotemporale** causata da mutazioni del gene **Grn**. **AviadoBio**, un’azienda pionieristica nel settore delle **terapie innovative** per le **malattie neurodegenerative**, ha annunciato il lancio dello studio **Aspire-Ftd** il 18 dicembre 2025. Questo progetto si propone di testare **Avb-101**, una terapia genica progettata per fornire una copia funzionale del gene alterato direttamente nel cervello dei pazienti.
Obiettivo della sperimentazione
La **demenza frontotemporale** (**Ftd**) rappresenta una forma di demenza a esordio precoce, che colpisce principalmente le persone di età inferiore ai 65 anni. I sintomi variano da cambiamenti comportamentali e della personalità a difficoltà nel linguaggio e nelle funzioni cognitive. Le persone con mutazioni del gene **Grn** producono livelli insufficienti della proteina **progranulina**, essenziale per il corretto funzionamento del cervello. La terapia **Avb-101** è stata progettata per affrontare questo problema, somministrando una sola volta una copia funzionale del gene direttamente nel **talamo**, una regione cerebrale chiave per la connettività neuronale.
L’**Istituto neurologico Carlo Besta** di Milano è l’unico centro italiano coinvolto nella sperimentazione, che si trova attualmente nella fase **1-2**. Questa fase iniziale si concentra principalmente sulla **sicurezza** della terapia e sulla sua **efficacia preliminare** nel rallentare la progressione della malattia. Se i risultati saranno positivi, si prevede di estendere la terapia a un numero maggiore di pazienti in futuro.
Il processo di somministrazione di Avb-101
**Avb-101** viene somministrato attraverso una procedura **neurochirurgica** stereotassica minimamente invasiva, che consente di bypassare la **barriera emato-encefalica**. Questo approccio è fondamentale in quanto consente al trattamento di raggiungere direttamente il cervello, limitando l’esposizione sistemica e riducendo la quantità di dose necessaria. La procedura viene eseguita sotto guida di **risonanza magnetica** (**Rm**), che migliora la **sicurezza** e garantisce il corretto posizionamento della **cannula**.
**Vincenzo Levi**, neurochirurgo dell’**Istituto Besta** e sub-investigator dello studio, ha sottolineato l’importanza di questa **innovazione chirurgica**. Il bypass della **barriera emato-encefalica** potrebbe aumentare le possibilità di ripristinare i livelli di **progranulina** nei pazienti, contribuendo a rallentare o addirittura fermare la progressione della **Ftd-Grn**.
Collaborazione e prospettive future
**David Cooper**, Chief Medical Officer di **AviadoBio**, ha espresso soddisfazione per i progressi fatti nella sperimentazione a livello globale e ha evidenziato l’importanza della collaborazione con l’**Istituto neurologico Carlo Besta**. Cooper ha ribadito la missione dell’azienda di trasformare la vita delle persone colpite da **malattie neurodegenerative** devastanti e ha anticipato futuri aggiornamenti clinici sul programma.
**Giuseppe Di Fede**, responsabile dell’Unità di **Neurologia 8** presso il **Besta**, ha dichiarato che la partecipazione a questo **trial clinico** rappresenta un passo significativo nella ricerca sulle **malattie neurologiche**. L’unità è attivamente coinvolta nello sviluppo di strategie terapeutiche innovative e si impegna a promuovere scoperte significative nel campo.
La sperimentazione **Aspire-Ftd** rappresenta quindi una speranza concreta per i pazienti affetti da **demenza frontotemporale** e le loro famiglie, non solo in Italia, ma potenzialmente a livello globale, con l’aspettativa che i risultati possano portare a un trattamento efficace per una malattia che attualmente non ha cure.