Il 9 dicembre 2025, l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha annunciato un’importante novità nel trattamento della miastenia gravis generalizzata (Mgg). La nuova opzione terapeutica, efgartigimod alfa, è ora disponibile in una formulazione che consente l’autosomministrazione domiciliare. Questo rappresenta un significativo passo avanti per i pazienti adulti positivi all’anticorpo anti-recettore dell’acetilcolina (Achr), che possono ora gestire la propria condizione in modo più autonomo e flessibile.
La nuova formulazione per l’autosomministrazione
Efgartigimod alfa, sviluppato dall’azienda immunologica globale argenx, è stato approvato per la rimborsabilità in Italia. La terapia è disponibile in tre modalità : come flaconcino per infusione endovenosa, come soluzione iniettabile per uso sottocutaneo e, da oggi, in siringa preriempita. Questa ultima opzione consente ai pazienti di somministrarsi il farmaco a casa, liberando così risorse preziose nelle strutture sanitarie e riducendo il numero di accessi ospedalieri necessari per le infusioni settimanali.
La somministrazione sottocutanea, che può essere effettuata dal paziente stesso o da un caregiver adeguatamente formato, rappresenta un cambiamento significativo nella gestione della malattia. Questo approccio non solo migliora la qualità della vita dei pazienti, ma contribuisce anche a snellire il carico sulle strutture sanitarie, permettendo una migliore allocazione delle risorse.
Impatto sulla gestione della malattia
Fabrizio Celia, General Manager di argenx in Italia, ha sottolineato l’importanza di questa approvazione, evidenziando come la possibilità di somministrarsi autonomamente la terapia a casa possa migliorare significativamente la gestione clinica. Questa innovazione non solo offre maggiore libertà ai pazienti, ma consente anche di adattare il trattamento al proprio stile di vita, riducendo il carico ambulatoriale e ospedaliero.
I dati provenienti da studi clinici hanno confermato la bioequivalenza della siringa preriempita rispetto alla formulazione in flaconcino, garantendo così l’efficacia del nuovo metodo di somministrazione. Argonx ha anche sviluppato un programma di supporto per i pazienti che scelgono la gestione domiciliare, fornendo strumenti per il training, assistenza e monitoraggio del trattamento.
Vantaggi per il sistema sanitario
L’introduzione della siringa preriempita di efgartigimod alfa offre vantaggi significativi non solo per i pazienti, ma anche per il sistema sanitario nel suo complesso. Rocco Liguori, professore e direttore della UOC Clinica Neurologica di Bologna, ha evidenziato come questa nuova modalità di somministrazione possa ridurre lo stress legato agli spostamenti frequenti verso l’ospedale. La terapia, che richiede solo 20-30 secondi per la somministrazione, rappresenta un cambiamento radicale rispetto ai tempi più lunghi richiesti per le infusioni endovenose.
La siringa preriempita permette di spostare il luogo di cura dal contesto ospedaliero al domicilio del paziente, trasformando un costo logistico in una gestione più efficiente. Questo approccio non solo migliora l’indipendenza dei pazienti, ma ottimizza anche l’uso delle risorse sanitarie.
Il parere degli esperti
Renato Mantegazza, presidente dell’Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative, ha sottolineato l’importanza di nuovi trattamenti efficaci e modalità di somministrazione che riducono la necessità di frequenti accessi in ospedale. La possibilità di autosomministrazione della terapia a casa rappresenta un progresso significativo, offrendo ai pazienti maggiore libertà e tempo per dedicarsi alla propria vita privata e alle proprie relazioni.
In questo contesto, la siringa preriempita di efgartigimod alfa non solo migliora la qualità della vita dei pazienti, ma rappresenta anche un passo importante verso una gestione della malattia più integrata e sostenibile.