Il 27 novembre 2025, la professoressa Valeria Santini, esperta di Ematologia presso l’Università di Firenze e responsabile della MDS Unit dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi, ha presentato i risultati di uno studio significativo riguardante il farmaco luspatercept. Questo studio ha messo a confronto l’efficacia di luspatercept con quella dell’eritropoietina, un farmaco tradizionalmente utilizzato per trattare l’anemia nei pazienti affetti da sindrome mielodisplastica a basso rischio.
Risultati dello studio Commands
Lo studio, denominato “Commands“, ha evidenziato come il luspatercept abbia mostrato un’efficacia nettamente superiore rispetto all’eritropoietina. Secondo i dati riportati, il 60% dei pazienti trattati con luspatercept ha interrotto le trasfusioni di sangue, e una buona parte di questi ha mantenuto la libertà dalle trasfusioni per un periodo di 12 settimane, con possibilità di estensione fino a 18 mesi. La professoressa Santini ha sottolineato che l’eritropoietina, pur essendo efficace in circa il 30% dei pazienti, ha una durata di risposta inferiore, con un’efficacia che si limita a 86 mesi, rispetto ai 126 mesi del luspatercept.
Estensione della rimborsabilità
Questi risultati hanno portato all’estensione della rimborsabilità di luspatercept da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) per i pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindrome mielodisplastica a rischio molto basso, basso e intermedio. La possibilità di ridurre il numero di trasfusioni rappresenta un significativo miglioramento nella qualità della vita dei pazienti.
Caratteristiche delle sindromi mielodisplastiche
Le sindromi mielodisplastiche, come spiegato dalla professoressa Santini, sono patologie croniche che colpiscono principalmente persone con un’età media di 74 anni in Italia. Queste malattie comportano una diminuzione dei globuli rossi, delle piastrine e dei neutrofili, portando a una serie di complicazioni cliniche. Si tratta di neoplasie clonali con una notevole eterogeneità, il che significa che la storia clinica di ciascun paziente può variare notevolmente.
Il luspatercept agisce facilitando la maturazione terminale dei progenitori dei globuli rossi, permettendo così ai pazienti che necessitano di trasfusioni di migliorare la loro condizione. Questo farmaco rappresenta una nuova speranza per coloro che devono affrontare le difficoltà legate a queste patologie, offrendo un’alternativa terapeutica più efficace e duratura.
La presentazione della professoressa Santini ha messo in luce l’importanza di questi sviluppi nella ricerca ematologica, sottolineando come l’innovazione nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche possa avere un impatto significativo sulla vita dei pazienti.