Il 27 novembre 2025, Matteo Della Porta, responsabile dell’Unità Leucemie e mielodisplasie presso l’Humanitas Cancer Center di Milano, ha annunciato un importante passo avanti nella gestione dell’anemia severa nei pazienti affetti da sindrome mielodisplastica a basso rischio. L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato l’estensione della rimborsabilità del farmaco luspatercept per i pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente legata a questa condizione. Questa decisione consente di trattare tutti i pazienti con tali caratteristiche fin dalla prima linea.
Nuove opportunità terapeutiche per i pazienti
Il dottor Della Porta ha sottolineato come l’approvazione di Aifa rappresenti una svolta significativa nella clinica per i pazienti con sindrome mielodisplastica. La terapia con luspatercept ha dimostrato, in studi clinici, tassi di risposta e durata del beneficio clinico superiori rispetto al precedente standard di trattamento, rappresentato dall’eritropoietina ricombinante. Questo progresso terapeutico non solo migliora la qualità della vita dei pazienti, ma ha anche un impatto positivo sulla loro prospettiva di vita, aumentando le probabilità di sopravvivenza. L’anemia severa, infatti, è considerata il principale fattore prognostico negativo per i malati di sindrome mielodisplastica.
Vantaggi logistici e pratici del trattamento
Un ulteriore aspetto positivo evidenziato dal dottor Della Porta riguarda la somministrazione di luspatercept, che avviene per via sottocutanea ogni tre settimane. Questa modalità di trattamento offre un vantaggio logistico significativo, soprattutto per una popolazione di pazienti spesso fragile e anziana. La possibilità di ridurre o eliminare la necessità di trasfusioni di sangue diminuisce notevolmente le visite ospedaliere e le lunghe attese per ricevere le terapie trasfusionali. L’innovazione terapeutica rappresentata da luspatercept non solo migliora la qualità della vita dei pazienti, ma offre anche una gestione più efficace della malattia all’interno del sistema sanitario nazionale italiano.
Implicazioni per il sistema sanitario
La disponibilità di un farmaco innovativo come luspatercept all’interno del sistema sanitario nazionale italiano segna un importante progresso nella lotta contro la sindrome mielodisplastica. Con l’approvazione di Aifa, i pazienti possono ora beneficiare di un trattamento che non solo offre la possibilità di un miglioramento clinico, ma che si integra anche in una gestione più razionale e meno invasiva della loro condizione. Questo approccio terapeutico rappresenta un passo avanti significativo per i pazienti e le loro famiglie, contribuendo a una migliore qualità della vita e a un’ottimizzazione delle risorse sanitarie.