Bayer ha recentemente annunciato che il farmaco acoramidis è ora rimborsato in Italia per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina (ATTR), sia nella sua forma ‘wild type’ che nelle varianti, per pazienti adulti affetti da cardiomiopatia (ATTR-Cm). Questa decisione, comunicata il 24 novembre 2025, rappresenta un passo significativo nella gestione di una malattia rara e spesso non diagnosticata, come evidenziato dalla nota ufficiale dell’azienda. La rimborsabilità è stata approvata dall’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) dopo che il farmaco ha ricevuto il via libera dalle autorità regolatorie statunitensi (FDA, novembre 2024) e europee (EMA, febbraio 2025).
Dettagli sulla malattia e sul trattamento
L’amiloidosi cardiaca da transtiretina è una patologia caratterizzata dall’accumulo nel cuore di fibrille amiloidi derivate dalla proteina transtiretina (TTR), che compromette la funzionalità cardiaca. I sintomi possono essere simili a quelli di altre malattie cardiache, inclusi affaticamento persistente, dispnea anche durante sforzi minimi, aritmie e sincope, rendendo così la diagnosi una sfida. Prima che si manifestino i problemi cardiaci, i pazienti possono presentare sintomi sistemici come sindrome del tunnel carpale bilaterale, disturbi della colonna vertebrale o sintomi neuropatici. È cruciale riconoscere questi segnali precocemente per affrontare la malattia prima che il cuore subisca danni strutturali significativi.
Il progresso nella gestione dell’ATTR-Cm è attribuibile a una maggiore consapevolezza clinica e all’uso di strumenti diagnostici più precisi, come l’imaging non invasivo, i test ematochimici e le analisi genetiche. Questi strumenti consentono di identificare i pazienti a rischio in fase iniziale e di avviare trattamenti mirati. In questo contesto, acoramidis emerge come un’innovazione terapeutica, progettata per stabilizzare la proteina transtiretina nella sua forma corretta, riducendo così la formazione di fibrille amiloidi nel miocardio e intervenendo direttamente sul processo patologico che causa l’ATTR-Cm.
Impatto sulla comunità medica e sui pazienti
Giovanni Palladini, medico internista e direttore del Centro amiloidosi sistemiche e malattie ad alta complessità della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia, ha commentato che l’introduzione di acoramidis nella pratica clinica rappresenta un progresso significativo nella gestione dell’ATTR-Cm. Secondo Palladini, avere a disposizione un trattamento specifico che interagisce direttamente con la transtiretina, dimostrando efficacia nel stabilizzarla, permette di affrontare il processo patologico in modo più efficace e di strutturare percorsi di cura adeguati. Questo è particolarmente importante per una malattia che richiede diagnosi tempestive e monitoraggi costanti.
Simona Gatti, direttore medico di Bayer Italia, ha sottolineato che la rimborsabilità di acoramidis rappresenta un traguardo fondamentale per i pazienti affetti da ATTR-Cm e per le loro famiglie. Questo risultato riflette l’impegno continuo di Bayer nel settore delle malattie cardiovascolari e la volontà di rendere disponibili soluzioni innovative a un numero sempre maggiore di pazienti.
Risultati dello studio clinico e approvazioni
La rimborsabilità di acoramidis si basa sui risultati dello studio clinico registrativo ATTRIBUTE-CM, condotto su pazienti con ATTR-Cm. Questo trial ha raggiunto l’endpoint primario composto da mortalità per tutte le cause e ospedalizzazioni cardiovascolari, mostrando un miglioramento significativo rispetto al placebo già dopo tre mesi di trattamento. Dopo 30 mesi, il rischio combinato di mortalità e ricoveri cardiovascolari ricorrenti è diminuito del 42% rispetto al gruppo di controllo, mentre il tasso annualizzato di ospedalizzazioni cardiovascolari è stato dimezzato. Il profilo di sicurezza del farmaco è risultato complessivamente favorevole.
Questi dati hanno sostenuto l’approvazione dell’EMA e il successivo riconoscimento della rimborsabilità in Italia, confermando l’importanza clinica di una terapia progettata per agire direttamente sul meccanismo alla base della malattia. La disponibilità di acoramidis offre nuove speranze a pazienti e medici nella lotta contro l’ATTR-Cm, rappresentando un passo avanti significativo nella cura di questa complessa patologia.