Uniamo Rare Diseases Italy ha inaugurato oggi, 24 novembre 2025, la campagna nazionale in vista della Giornata delle malattie rare 2026. L’evento si è svolto presso la sede dell’Aifa, l’Agenzia italiana del farmaco, a Roma e ha visto la partecipazione di rappresentanti delle istituzioni, della comunità scientifica, aziende farmaceutiche e associazioni di pazienti. La Federazione italiana malattie rare ha sottolineato che questa iniziativa segna l’inizio di un percorso che culminerà il 28 febbraio 2026, giornata in cui si celebrerà il Rare Disease Day in tutto il mondo.
Il tema della campagna
Il focus dell’edizione 2026 è dedicato a un argomento di grande rilevanza: l’accesso equo, tempestivo e omogeneo a terapie e trattamenti, sia farmacologici che non. Attualmente, solo il 5% delle oltre 8mila malattie rare ha una cura disponibile. La maggior parte delle patologie non dispone nemmeno di un trattamento. Tuttavia, la ricerca nel settore ha fatto passi da gigante, introducendo terapie innovative che stanno cambiando la storia naturale di alcune malattie. Le nuove tecnologie, come le terapie digitali e i processi di drug repurposing, offrono nuove opportunità , ma rimangono delle criticità , come le differenze regionali nell’accesso ai farmaci e ai trattamenti.
Le disuguaglianze nell’accesso alle cure
Uniamo ha evidenziato che persistono disomogeneità significative nei tempi e nella disponibilità delle terapie, creando confusione tra le persone affette da malattie rare. Secondo i dati forniti da Eurordis, il 24% delle persone con malattia rara in Europa non può accedere ai trattamenti necessari, rispetto al 17% della popolazione generale. In alcuni Paesi, questa disuguaglianza raggiunge livelli estremi.
Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo, ha dichiarato che la campagna del Rare Disease Day 2026 rappresenta l’ultima fase di un percorso avviato quattro anni fa, affrontando le problematiche della vita delle persone con malattie rare. La scelta di partire dalla sede dell’Aifa è stata motivata dalla volontà di focalizzarsi su terapie e trattamenti, inclusi quelli non farmacologici.
Il ruolo delle istituzioni e della comunità scientifica
Durante l’incontro, Robert Nisticò, presidente di Aifa, ha sottolineato l’importanza di garantire che le innovazioni raggiungano chi ne ha più bisogno, senza disuguaglianze. Ha evidenziato che oltre il 20% dei nuovi farmaci autorizzati in Europa riguarda malattie rare e che nel 2024 l’Ema ha approvato 17 nuovi medicinali orfani. Nisticò ha anche sottolineato la necessità di rafforzare i registri di patologia e l’interoperabilità dei dati, per misurare bisogni, esiti e valore delle terapie.
Attività in programma
Con l’inizio della campagna, sono previsti eventi, iniziative di sensibilizzazione e progetti nelle scuole, con l’obiettivo di attivare una rete territoriale sempre più forte. Uniamo, ente coordinatore del Rare Disease Day in Italia, riafferma il suo impegno nel rappresentare la comunità delle persone affette da malattie rare e nel portare alla luce le loro necessità quotidiane. La campagna 2026 mira a promuovere una riflessione pubblica sul diritto alla cura, affinché trattamenti e terapie siano accessibili a tutti, senza distinzione di luogo di residenza o condizione economica e sociale.