Il 21 novembre 2025, Mario Sabatelli, responsabile clinico del Centro Nemo Roma Armida Barelli presso il Policlinico Gemelli, ha condiviso importanti sviluppi nella ricerca sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) durante l’evento “La promessa 2025”, organizzato dall’Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica. L’incontro, che si è tenuto presso la sede dell’agenzia Adnkronos a Roma, ha avuto come obiettivo principale il sostegno alla ricerca su questa malattia neurodegenerativa.
Una nuova direzione nella ricerca sulla sla
Sabatelli ha espresso un forte senso di ottimismo, affermando che per la prima volta esiste una “base scientifica” che offre una chiara direzione nella comprensione della SLA. Il medico ha sottolineato l’importanza di avere una “ipotesi di malattia solida” e uno “strumento terapeutico potenziale” che agisce direttamente sul meccanismo della malattia. Sebbene la strada per una soluzione definitiva richieda tempo e investimenti, Sabatelli ha evidenziato che il cammino intrapreso sembra promettente.
Durante il suo intervento, il responsabile ha fatto riferimento a una “nuova area di ricerca” che si sta aprendo nel campo della SLA, in particolare riguardo alla proteina Tdp-43. Questa proteina, normalmente presente nel nucleo cellulare, risulta alterata nella SLA, accumulandosi nel citoplasma. Sabatelli ha spiegato che Tdp-43 gioca un ruolo cruciale nella regolazione di centinaia di RNA messaggeri, influenzando la loro maturazione e stabilità.
Il ruolo della proteina tdp-43
Sabatelli ha chiarito che, fino ad ora, la comprensione del funzionamento di Tdp-43 era generica. Recenti scoperte hanno iniziato a rivelare quali RNA questa proteina regola e i meccanismi coinvolti nella sua perdita dal nucleo cellulare. Il medico ha sottolineato che, sebbene il numero di RNA coinvolti sia ampio, è finito e quindi studiabile. La chiave sarà identificare quali di questi RNA sono cruciali per il danno neuronale, il che potrebbe portare a nuove opportunità terapeutiche.
Tra le potenziali soluzioni, Sabatelli ha menzionato le molecole chiamate Aso, ovvero gli oligonucleotidi antisenso. Queste molecole possono entrare nelle cellule malate e correggere il destino degli RNA alterati. Un recente articolo pubblicato su Nature ha evidenziato come l’alterazione di Tdp-43 influisca sulla sintesi proteica, rappresentando un ulteriore passo avanti nella ricerca.
La presentazione di Sabatelli ha offerto una visione promettente per il futuro della ricerca sulla SLA, sottolineando l’importanza di continuare a investire in studi e innovazioni che possano portare a terapie efficaci per i pazienti affetti da questa malattia devastante.