È stata annunciata la disponibilità di quizartinib in Italia per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) con mutazione Flt3-Itd positiva, in fase di nuova diagnosi. Questo farmaco viene somministrato in combinazione con una chemioterapia di induzione standard a base di citarabina e antraciclina, seguita da un consolidamento con citarabina e, successivamente, come monoterapia per il mantenimento. La notizia è stata comunicata da Daiichi Sankyo Italia, evidenziando che la rimborsabilità di quizartinib è stata approvata in seguito ai risultati dello studio Quantum-First, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana il 24 ottobre 2025.
Leucemia mieloide acuta: un tumore aggressivo
La leucemia mieloide acuta è una forma altamente aggressiva di tumore del sangue e del midollo osseo, caratterizzata da una rapida proliferazione di cellule mieloidi anomale. Secondo i dati del 2022, a livello globale sono stati registrati oltre 480 mila nuovi casi di leucemia, con più di 305 mila decessi. La LMA rappresenta il 23,1% dei casi totali di leucemia e risulta essere la forma più comune negli adulti. L’incidenza della malattia è di circa 3-4 casi ogni 100.000 persone all’anno, con circa 2.000 nuovi casi diagnosticati annualmente in Italia. La malattia si manifesta principalmente in età avanzata, con un’età media alla diagnosi di 68 anni. Le linee guida della Società Europea di Oncologia (ESMO) del 2020 suggeriscono un trattamento in tre fasi: induzione, consolidamento e mantenimento. L’obiettivo della fase di induzione è ridurre le cellule leucemiche e raggiungere la remissione completa, seguita dalla fase di consolidamento, che mira a ridurre il rischio di recidive. Alcuni pazienti possono essere candidati a un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, mentre altri possono ricevere una terapia di mantenimento, scelta in base a fattori come l’età , lo stato di salute generale e il rischio citogenetico/molecolare.
Il ruolo di quizartinib nella terapia della LMA
Roberto Cairoli, direttore della Struttura Complessa di Ematologia presso l’Ospedale Niguarda Ca’ Granda di Milano e professore associato di Ematologia all’Università Milano-Bicocca, ha spiegato che nel 40-50% dei casi si verifica una recidiva, anche quando i pazienti rispondono al trattamento di prima linea. Negli ultimi anni, ci sono stati significativi progressi nella gestione della LMA, in particolare grazie alla possibilità di identificare le sue caratteristiche genetiche e molecolari, che hanno portato allo sviluppo di terapie mirate. Tra queste, le mutazioni Flt3, in particolare Flt3-Itd, sono tra le più comuni. Queste mutazioni, presenti in circa il 25-30% dei casi di LMA, promuovono la crescita neoplastica e sono associate a una prognosi sfavorevole, aumentando il rischio di recidiva e riducendo la percentuale di risposta alla terapia di salvataggio.
Adriano Venditti, direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e professore ordinario di Ematologia all’Università Tor Vergata di Roma, ha sottolineato che quizartinib è un inibitore orale della tirosin-chinasi del recettore Flt3, progettato specificamente per pazienti con LMA Flt3-Itd positiva. Questo farmaco, approvato in Europa e negli Stati Uniti, si è dimostrato prezioso nel trattamento della malattia fin dalla prima linea, contribuendo a ridurre il rischio di recidiva e migliorando significativamente la sopravvivenza globale.
Impatto della leucemia mieloide acuta sulla qualità della vita
La leucemia mieloide acuta è caratterizzata da una proliferazione incontrollata di blasti che invadono il midollo osseo, compromettendo la sua funzionalità e la produzione di cellule del sangue normali. Ciò porta a condizioni di anemia e a una maggiore vulnerabilità a infezioni gravi, oltre a potenziali emorragie dovute a una diminuzione del numero di piastrine. Davide Petruzzelli, presidente dell’associazione pazienti La Lampada di Aladino Ets, ha evidenziato che i pazienti affetti da LMA sono spesso anziani e fragili, e la malattia influisce negativamente sulla loro qualità di vita. È essenziale garantire un’assistenza globale, che includa supporto psicologico e nutrizionale, e promuovere una sinergia tra ospedale e territorio per migliorare l’accesso alle cure.
Lo studio Quantum-First, condotto su 539 pazienti e pubblicato su The Lancet a maggio 2023, ha valutato quizartinib in combinazione con chemioterapia standard e come monoterapia di mantenimento. Gilda Ascione, Medical Director di Daiichi Sankyo Italia, ha dichiarato che questo è il primo trattamento in ambito ematologico sviluppato dall’azienda e rappresenta un importante traguardo nella missione di innovazione. Mauro Vitali, Head of Oncology Business Division di Daiichi Sankyo Italia, ha sottolineato l’impegno dell’azienda nel rispondere ai bisogni clinici non soddisfatti, mirando a migliorare la qualità di vita dei pazienti attraverso una continua innovazione e partnership con istituzioni e clinici.