L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha recentemente comunicato l’approvazione della rimborsabilità di mavacamten, un innovativo farmaco orale per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (Cmio) sintomatica, destinato a pazienti adulti per i quali le terapie standard non risultano efficaci. Questo annuncio è stato fatto durante una conferenza stampa tenutasi a Roma il 17 novembre 2025, con il supporto di Bristol Myers Squibb. In Italia, si stima che circa 11.000 persone soffrano di questa patologia cardiaca, spesso ereditaria e progressiva, che può causare sintomi debilitanti.
La malattia e il nuovo farmaco
La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva è caratterizzata dall’ispessimento del miocardio, il muscolo cardiaco, che può ostacolare il flusso di sangue dal ventricolo sinistro. Secondo il professor Iacopo Olivotto, ordinario di Cardiologia e direttore della Cardiologia pediatrica presso l’Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer di Firenze, l’ispessimento può generare un ostacolo significativo al flusso sanguigno, rendendo la condizione particolarmente grave, anche nei giovani. Mavacamten rappresenta una svolta terapeutica, in quanto agisce riducendo l’eccessiva contrazione del miocardio e migliorando il flusso sanguigno. Gli studi clinici hanno dimostrato che oltre l’80% dei pazienti trattati con questo farmaco potrebbe evitare interventi chirurgici, che fino ad ora erano l’unica opzione per i casi più gravi. Inoltre, il farmaco ha mostrato un miglioramento significativo della qualità della vita dei pazienti, con un profilo di tollerabilità favorevole.
Impatto della cardiomiopatia sulla vita quotidiana
Il professor Gianfranco Sinagra, direttore del Dipartimento cardio-toracovascolare dell’Azienda Sanitaria Universitaria Integrata di Trieste, ha sottolineato l’importanza di riconoscere l’impatto delle cardiomiopatie sulla vita delle persone. In Italia, oltre 350.000 individui sono affetti da forme di cardiomiopatia, di cui più di 100.000 presentano forme ipertrofiche. Queste condizioni, spesso sottovalutate, comportano significativi costi economici per il Servizio Sanitario Nazionale, in quanto richiedono un monitoraggio costante e una gestione delle complicanze cliniche. La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva ha una forte componente genetica, con circa il 50% dei pazienti che presenta una predisposizione ereditaria. I sintomi, come dolore toracico, palpitazioni e svenimenti, possono compromettere gravemente le attività quotidiane.
Supporto e informazione per i pazienti
Franco Cecchi, presidente dell’Associazione Italiana Cardiomiopatie (Aicarm), ha evidenziato come la diagnosi di cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva possa avere un impatto devastante non solo sui pazienti, ma anche sulle loro famiglie. Aicarm offre supporto attraverso servizi come “Cuori in ascolto”, una linea telefonica che fornisce ascolto e informazioni utili. L’associazione organizza anche eventi formativi e webinar per sensibilizzare e informare sui temi legati alla cardiomiopatia. Nonostante i progressi, ci sono ancora lacune significative nell’accesso alle terapie avanzate, sia farmacologiche che cardiochirurgiche. È fondamentale garantire un accesso equo e rapido alle cure per migliorare la qualità della vita dei pazienti.
Un passo avanti nella terapia cardiovascolare
Alessandro Bigagli, Senior Country Medical Director di Bristol Myers Squibb, ha dichiarato che l’approvazione della rimborsabilità di mavacamten rappresenta un traguardo significativo per i pazienti affetti da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva in Italia. Il farmaco offre nuove prospettive terapeutiche in un ambito in cui fino ad ora le opzioni erano limitate. Bristol Myers Squibb continua a investire nella ricerca e nello sviluppo di soluzioni innovative per migliorare la vita delle persone con malattie cardiovascolari. La terapia standard attualmente in uso per la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica include β-bloccanti e calcio-antagonisti, ma l’arrivo di mavacamten segna un cambiamento significativo nel panorama terapeutico.