Il 29 ottobre 2025, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha annunciato l’approvazione della rimborsabilità di danicopan come trattamento aggiuntivo per gli adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che presentano anemia emolitica residua. Questa decisione è stata comunicata da Alexion, parte di AstraZeneca Rare Disease, che ha sottolineato come danicopan, un inibitore orale del fattore D, rappresenti una novità nel panorama terapeutico, rispondendo alle necessità di un gruppo specifico di pazienti.
Dettagli sulla rimborsabilità di danicopan
La rimborsabilità di danicopan si inserisce in un contesto di crescente attenzione verso il trattamento dell’EPN, una malattia rara e potenzialmente letale. L’approvazione dell’AIFA segue quella della Commissione Europea, avvenuta nel 2024, e si basa su dati provenienti dallo studio clinico di fase III, denominato Alpha, pubblicato su The Lancet Haematology. Questo farmaco ha già ricevuto riconoscimenti come terapia innovativa dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, nonché lo status di medicinale orfano in Europa, Giappone e Stati Uniti.
L’EPN è caratterizzata dalla distruzione dei globuli rossi all’interno dei vasi sanguigni, un processo noto come emolisi intravascolare, che può portare a gravi complicazioni come trombosi e danni agli organi. Si stima che circa il 10-20% dei pazienti trattati con inibitori del C5 possa sviluppare emolisi extravascolare clinicamente significativa, con sintomi persistenti di anemia e necessità di trasfusioni. La prevalenza diagnosticata dell’EPN in Europa è di circa 6.000 adulti.
Efficacia di danicopan nel trattamento dell’EPN
Simona Sica, associato di Ematologia presso il Policlinico Gemelli di Roma, ha evidenziato l’importanza di danicopan nel trattamento dell’emolisi extravascolare. Questo farmaco si propone di migliorare il controllo dell’anemia senza compromettere l’efficacia della terapia standard, rappresentata da ravulizumab ed eculizumab. La rimborsabilità di danicopan segna un passo avanti significativo per i pazienti affetti da EPN, offrendo una nuova opzione terapeutica che mira a ottimizzare la gestione clinica della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti.
Sergio Ferini Strambi, presidente dell’Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna (AIEPN), ha commentato i progressi della ricerca negli ultimi vent’anni, sottolineando come gli inibitori del complemento abbiano rivoluzionato la personalizzazione delle terapie per i pazienti affetti da questa rara patologia. La rimborsabilità di danicopan, afferma, rappresenta un traguardo importante per il miglioramento della qualità di vita dei pazienti.
Risultati dello studio Alpha
La nota di Alexion riporta che lo studio Alpha ha valutato l’efficacia e la sicurezza di danicopan come trattamento aggiuntivo a ravulizumab o eculizumab in pazienti con EPN che hanno mostrato emolisi extravascolare clinicamente significativa. I risultati hanno dimostrato che danicopan ha raggiunto l’obiettivo primario, ovvero la variazione dell’emoglobina dal basale alla dodicesima settimana, così come tutti gli obiettivi secondari chiave, inclusa l’assenza di trasfusioni e il punteggio del Functional Assessment of Chronic Illness Therapy – Fatigue (FACIT-Fatigue).
In termini di tollerabilità, danicopan è stato generalmente ben accolto dai pazienti, con eventi avversi comuni quali mal di testa, nausea, dolori articolari e diarrea. Questi risultati positivi contribuiscono a consolidare la posizione di danicopan nel trattamento dell’EPN, sottolineando il suo potenziale nel migliorare gli esiti clinici e nella gestione personalizzata della patologia.