Il 21 ottobre 2025, durante il Simposio della Società Europea di Oncologia Medica (Esmo) a Berlino, Ipsen ha reso noti i risultati di un’importante analisi dello studio di fase 3 denominato Cabinet. Questo studio ha confrontato l’efficacia del farmaco cabozantinib rispetto al placebo nei pazienti affetti da tumori neuroendocrini pancreatici (pNETs) e extra-pancreatici (epNETs) in fase avanzata, già sottoposti a trattamenti precedenti. I risultati mostrano un significativo miglioramento nella sopravvivenza mediana libera da progressione (mPFS) per i pazienti con tumori neuroendocrini avanzati del polmone o del timo (NET).
L’analisi ha coinvolto 49 pazienti con NETs confermati, su un totale di 203 partecipanti alla coorte epNET. I dati indicano che la mPFS con cabozantinib è stata di 8,2 mesi, rispetto ai 2,7 mesi riportati con il placebo, evidenziando una riduzione del rischio di progressione della malattia o di morte dell’81%. È importante sottolineare che il profilo di sicurezza di cabozantinib è risultato in linea con le informazioni precedentemente note, senza nuovi segnali di allerta.
Il valore di cabozantinib nella terapia dei tumori neuroendocrini
Chiara Marchesi, Direttore delle Affari Medici e Regolatori di Ipsen Italia, ha sottolineato l’importanza di questi risultati, evidenziando come i tumori neuroendocrini rappresentino una sfida significativa nella terapia oncologica. Per circa un quarto dei pazienti con malattia originante dai polmoni, le opzioni terapeutiche disponibili sono state storicamente limitate. I risultati dello studio non solo confermano l’efficacia di cabozantinib, ma colmano anche una lacuna terapeutica in un’area di elevato bisogno medico insoddisfatto. Ipsen continua a impegnarsi nella ricerca di nuove soluzioni per affrontare tumori rari e complessi.
Nonostante l’incidenza relativamente bassa di questi tumori, la prevalenza è significativa, con circa 40 pazienti su 100.000 che convivono con NETs in Italia, un numero superiore a quello dei pazienti affetti da tumore del pancreas o della vescica. I NETs tendono a svilupparsi lentamente e possono originare in diverse parti del corpo, con il 27% di essi che ha origine nei polmoni. Le opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti in fase avanzata sono spesso limitate e variano a seconda della localizzazione primaria del tumore e di altri fattori, rendendo difficile stabilire un percorso terapeutico personalizzato.
Nuove prospettive per i pazienti con NETs polmonari
Cabozantinib si distingue come la prima e unica terapia sistemica approvata nell’Unione Europea per i pazienti con NETs polmonari in fase avanzata, dopo un trattamento non basato su analoghi della somatostatina. Sara Pusceddu, dirigente medico dell’Unità di Oncologia Gastrointestinale e Neoplasie Neuroendocrine presso l’Enets Center of Excellence di Milano, ha evidenziato la scarsità di trial clinici prospettici e di dati di alta evidenza riguardanti i tumori neuroendocrini polmonari, che ha reso difficile l’elaborazione di percorsi terapeutici chiari e raccomandazioni nelle linee guida.
I nuovi dati presentati all’Esmo rappresentano un passo avanti significativo. Offrono evidenze scientifiche solide sull’efficacia di cabozantinib nel ritardare la progressione della malattia, ampliando le opzioni terapeutiche per i professionisti del settore. Questa scoperta potrebbe migliorare notevolmente la gestione dei pazienti affetti da una delle forme più comuni di tumori neuroendocrini, contribuendo a un approccio più personalizzato e mirato alla terapia.