Argenx ha recentemente comunicato un’importante novità nel campo della medicina: la Commissione Europea ha dato il via libera a efgartigimod alfa, un trattamento innovativo per la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP). Questa approvazione, avvenuta il 17 ottobre 2025, rappresenta un passo significativo nel mondo delle terapie per le malattie autoimmuni, essendo il primo farmaco con un meccanismo d’azione completamente nuovo approvato in Europa negli ultimi trent’anni.
Dettagli sul trattamento e modalità di somministrazione
Efgartigimod alfa è disponibile in forma di iniezione sottocutanea, sia in flaconcini che in siringhe preriempite, e può essere somministrato da pazienti stessi, caregiver o operatori sanitari. Il regime di trattamento prevede somministrazioni settimanali, con la possibilità di modificare la frequenza in base alla risposta clinica. Questa flessibilità rende il trattamento accessibile e pratico per i pazienti, migliorando il loro comfort e la loro qualità di vita.
Fabrizio Celia, General Manager di Argenx in Italia, ha sottolineato l’importanza di questa approvazione, evidenziando come efgartigimod alfa possa rappresentare una nuova e efficace opzione terapeutica per i pazienti italiani affetti da CIDP. La possibilità di autosomministrazione offre un vantaggio significativo, consentendo ai pazienti di gestire la propria terapia in modo più autonomo.
Impatto sulla comunità medica e sui pazienti
La CIDP è una patologia rara e debilitante che colpisce il sistema nervoso periferico, causando disabilità motorie e sensoriali. Giuseppe Lauria Pinter, Direttore Scientifico dell’Istituto Neurologico Besta di Milano, ha commentato l’approvazione come una risposta necessaria a una condizione che presenta ancora molte sfide in termini di trattamento e qualità della vita. I risultati dello studio clinico Adhere, che ha coinvolto un numero significativo di pazienti, hanno dimostrato miglioramenti clinici tangibili, tra cui la mobilità e la forza muscolare.
La Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha già incluso efgartigimod alfa in un programma di uso compassionevole, consentendo ai pazienti che non hanno alternative terapeutiche valide di accedere a questo nuovo trattamento. Silvia Rossi, Direttore Medico di Argenx in Italia, ha evidenziato l’impegno dell’azienda nel garantire un accesso tempestivo alla terapia per i pazienti in difficoltà .
Risultati dello studio clinico e approvazione europea
L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati dello studio clinico Adhere, il più ampio condotto finora su pazienti con CIDP. Questo studio ha mostrato che il 66,5% dei pazienti trattati con efgartigimod alfa ha riportato significativi miglioramenti clinici. I dati hanno evidenziato una riduzione del 61% del rischio di recidiva rispetto al placebo, confermando l’efficacia del trattamento.
Il farmaco è ora approvato in tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea, oltre che in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Argenx sta attivamente lavorando per garantire che i pazienti possano accedere a efgartigimod alfa il prima possibile, con l’obiettivo di migliorare la vita di coloro che convivono con questa condizione debilitante.
Massimo Marra, Presidente di CIDP Italia Aps, ha espresso ottimismo riguardo a questa nuova terapia, sperando che venga presto rimborsata in Italia per garantire ulteriori opportunità terapeutiche ai pazienti. L’arrivo di un trattamento mirato come efgartigimod alfa rappresenta un cambiamento fondamentale nella gestione della CIDP, una malattia che può compromettere rapidamente l’autonomia e la qualità di vita dei pazienti.