Krystal Biotech ha recentemente ricevuto un importante riconoscimento nel settore farmaceutico, il Prix Galien Italia 2025, nella categoria dedicata ai medicinali per terapia avanzata. Questo premio è stato conferito per il loro prodotto innovativo, Vyjuvek® (beremagene geperpavec o B-vec), che rappresenta la prima e unica terapia genica approvata in Europa per affrontare l’epidermolisi bollosa distrofica (Deb), una grave malattia genetica rara della pelle che si manifesta fin dalla nascita. La cerimonia di premiazione si è svolta il 15 ottobre 2025, evidenziando l’importanza di questa scoperta nel panorama della ricerca biomedica.
Il significato del premio Prix Galien
Il Prix Galien è un’iniziativa di prestigio fondata in Francia circa 50 anni fa, con l’intento di riconoscere le innovazioni più significative nel campo della ricerca farmacologica. Attualmente, questo premio è considerato l’equivalente del Nobel per il settore farmaceutico e rappresenta il massimo tributo alla ricerca e allo <strongsviluppo in questo ambito. Krystal Biotech, attraverso la voce di Hassan Bruneo, Vice President e General Manager di Krystal Biotech Italia, ha sottolineato come questo riconoscimento rappresenti un attestato del loro impegno nella ricerca genetica, in particolare in aree terapeutiche con elevati bisogni medici non soddisfatti. La società sta collaborando attivamente con le autorità regolatorie per rendere disponibile Vyjuvek® in Italia, evidenziando l’importanza di questo passo per i pazienti affetti dalla malattia.
La terapia genica e il suo impatto
La terapia genica Vyjuvek® si distingue per la sua capacità di modificare il decorso dell’epidermolisi bollosa distrofica, una malattia caratterizzata da una fragilità meccanica dei tessuti epiteliali. Questa condizione provoca la formazione di vesciche e ferite cutanee che guariscono con difficoltà. La malattia è causata da mutazioni nel gene della catena alfa 1 del collagene di tipo VII (Col7A1), che è fondamentale per la struttura e il sostegno della pelle. Nei pazienti affetti da Deb, la proteina del collagene di tipo VII è assente o difettosa, causando complicazioni gravi e potenzialmente letali, tra cui infezioni e carcinomi cutanei.
La terapia genica agisce direttamente sulla causa della malattia, ristabilendo la giunzione dermo-epidermica e consentendo una guarigione duratura delle ferite cutanee. Questo approccio innovativo ha il potenziale di cambiare significativamente la vita dei pazienti, rendendo quasi normale la loro esistenza. Prima dell’introduzione di Vyjuvek®, non esistevano trattamenti approvati in grado di affrontare la malattia in modo curativo, limitando le opzioni terapeutiche a trattamenti sintomatici e medicazioni.
Il futuro della terapia per l’epidermolisi bollosa distrofica
Con l’approvazione della Commissione Europea avvenuta ad aprile 2025, beremagene geperpavec si prepara a diventare un punto di riferimento nel trattamento dell’epidermolisi bollosa distrofica. Questa terapia utilizza un vettore virale geneticamente modificato, il virus herpes-simplex di tipo 1, per indurre le cellule dei pazienti a produrre la proteina del collagene di tipo VII. Grazie a questo approccio, è possibile affrontare direttamente la causa genetica della malattia, migliorando notevolmente la qualità della vita dei pazienti affetti.
L’innovazione di Krystal Biotech rappresenta una speranza concreta per i pazienti con epidermolisi bollosa distrofica, una malattia che, secondo le stime, causa la morte di circa il 40% dei pazienti entro i 20 anni. Con l’introduzione di Vyjuvek®, si apre una nuova era nella gestione di questa malattia rara, promettendo un futuro migliore per coloro che ne sono colpiti.