Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha comunicato il 15 ottobre 2025 che il farmaco Livmarli (maralixibat) ha ottenuto l’approvazione per la rimborsabilità da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa). Questa decisione consente l’accesso al trattamento per i pazienti affetti da colestasi intraepatica familiare progressiva (Pfic) a partire dai 3 mesi di età, una malattia epatica genetica rara che si manifesta prevalentemente nei bambini. La rimborsabilità segue il parere favorevole del Committee for medicinal products for human use (Chmp), che ha evidenziato i benefici clinici significativi associati all’uso di Livmarli.
Importanza della rimborsabilità di Livmarli
La rimborsabilità di Livmarli rappresenta un passo cruciale per migliorare la vita dei pazienti affetti da Pfic. Roberto Florenzano, Vice President e General Manager di Mirum Pharmaceuticals per l’Italia e il Sud Europa, ha espresso la propria soddisfazione per il riconoscimento del valore di questo farmaco da parte dell’Aifa. Livmarli è stato studiato in pazienti con diverse mutazioni genetiche, mostrando risultati promettenti nel miglioramento della funzionalità epatica e nella riduzione del prurito, uno dei sintomi più debilitanti della malattia. La disponibilità di questo trattamento è particolarmente rilevante per i neonati, che fino ad ora avevano poche opzioni terapeutiche efficaci.
La colestasi intraepatica familiare progressiva
La Pfic è una patologia complessa e potenzialmente letale, caratterizzata da prurito intenso e da una progressiva compromissione della funzionalità epatica. Secondo il professor Angelo Di Giorgio, Associato di Pediatria all’Università di Udine, i dati clinici dimostrano miglioramenti significativi nei marcatori di salute del fegato, inclusa la bilirubina. La malattia è causata da un difetto nella formazione della bile, portando all’accumulo di acidi biliari tossici nel fegato, il che può portare a insufficienza epatica terminale e necessitare di trapianto di fegato in età pediatrica o adolescenziale. L’incidenza della Pfic è stimata tra 1 caso ogni 50.000 e 100.000 nascite, rendendola una condizione rara ma devastante.
Il programma de-LIV-er@home
Per facilitare l’accesso al trattamento, Mirum Pharmaceuticals ha lanciato il programma de-LIV-er@home, un servizio di consegna a domicilio gratuito per i pazienti che hanno difficoltà logistiche nel ritirare il farmaco presso le farmacie. Questo programma, completamente finanziato da Mirum e gestito in collaborazione con Phs Lifescience Srl, ha l’obiettivo di supportare le famiglie che devono affrontare le sfide quotidiane legate alla gestione della Pfic. Su richiesta del medico specialista, il farmaco può essere consegnato direttamente a casa, riducendo i costi e i tempi di trasporto per le famiglie.
La disponibilità di Livmarli* in Italia rappresenta quindi un importante progresso nella lotta contro la Pfic, offrendo nuove speranze ai pazienti e alle loro famiglie.