L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha recentemente autorizzato la rimborsabilità di una nuova combinazione terapeutica che prevede l’uso di osimertinib associato a chemioterapia per il trattamento di prima linea dei pazienti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) in fase localmente avanzata (Stadio IIIB-IIIC) o metastatica (Stadio IV) con mutazioni del recettore del fattore di crescita epidermico (EGFRm). Questa innovativa terapia combinata ha dimostrato di migliorare significativamente il controllo della malattia, con una sopravvivenza a quattro anni del 49% nei pazienti trattati. Inoltre, osimertinib è stato approvato anche come monoterapia per i pazienti con NSCLC localmente avanzato, non resecabile, che non hanno mostrato progressione della malattia durante o dopo chemioradioterapia. L’annuncio è stato fatto durante un incontro con la stampa tenutosi a Milano il 12 marzo 2025, organizzato da AstraZeneca.
Risultati dello studio Flaura2
Un’importante ricerca, denominata Flaura2, ha coinvolto 557 pazienti con NSCLC metastatico e mutazione di EGFR, i cui risultati sono stati pubblicati nel 2023 sulla rivista The New England Journal of Medicine e presentati a settembre 2025 durante la Conferenza Mondiale sul Tumore del Polmone a Barcellona. Questo studio ha evidenziato che la combinazione di osimertinib e chemioterapia offre un miglioramento significativo nella sopravvivenza libera da progressione (PFS) e nella sopravvivenza globale (OS). In particolare, il rischio di progressione della malattia o morte è stato ridotto del 38% rispetto al trattamento con solo osimertinib, con un vantaggio di quasi nove mesi nella PFS mediana. La sopravvivenza globale mediana nel gruppo trattato con la combinazione ha raggiunto quasi 4 anni (47,5 mesi), rispetto ai circa 3 anni (37,6 mesi) ottenuti con osimertinib in monoterapia. L’approvazione di Aifa per la rimborsabilità di osimertinib in monoterapia rappresenta una nuova opportunità per i pazienti con NSCLC localmente avanzato, non resecabile, che non hanno avuto progressione durante o dopo chemioradioterapia.
Commenti degli esperti
Filippo De Marinis, direttore della Divisione di Oncologia Toracica dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano e presidente dell’Associazione Italiana di Oncologia Toracica (AIOT), ha sottolineato che osimertinib in monoterapia rappresenta lo standard di cura di prima linea per i pazienti con tumore del polmone non a piccole cellule localmente avanzato o metastatico e mutazione di EGFR. De Marinis ha aggiunto che l’approvazione della rimborsabilità di osimertinib in combinazione con la chemioterapia consente ai medici di scegliere il trattamento più adatto per ogni paziente, promuovendo un approccio personalizzato. La combinazione di osimertinib e chemioterapia stabilisce un nuovo standard, con un significativo miglioramento della sopravvivenza globale, mai registrato prima in questo contesto.
Impatto sulla comunità e statistiche
Secondo Silvia Novello, presidente di Women Against Lung Cancer in Europe (WALCE) e direttore dell’Oncologia Medica all’Ospedale San Luigi Gonzaga di Orbassano, nel 2024 sono stati stimati circa 45.000 nuovi casi di tumore del polmone in Italia, con circa l’80% delle diagnosi effettuate in fase avanzata. La mutazione del gene EGFR è presente nel 15% dei casi di NSCLC nella popolazione caucasica, con una prevalenza maggiore nei non fumatori. Lo studio Flaura2 ha confermato l’importanza della profilazione molecolare per una diagnosi e un trattamento ottimali del tumore polmonare. Novello ha evidenziato che, grazie alla nuova combinazione terapeutica, il 63% dei pazienti trattati era vivo a tre anni e il 49% a quattro anni, rispetto al 51% e al 41% con osimertinib in monoterapia. Questi risultati offrono speranza per una sopravvivenza a lungo termine e per il reinserimento sociale e lavorativo dei pazienti.
Osimertinib e i suoi risultati
Per quanto riguarda l’indicazione di Aifa su osimertinib in monoterapia per i pazienti con tumore del polmone in stadio localmente avanzato non resecabile e con mutazione di EGFR, l’azienda ha precisato che nello studio Laura, pubblicato su The New England Journal of Medicine, osimertinib ha ridotto il rischio di progressione della malattia o morte dell’84%, prolungando la sopravvivenza libera da progressione a oltre tre anni. De Marinis ha commentato che questi risultati sono senza precedenti per i pazienti con tumore del polmone di Stadio III non resecabile, una popolazione che finora non ha avuto accesso a un trattamento specifico di mantenimento dopo chemioradioterapia. L’approvazione di Aifa segna un passo significativo nella diagnosi e nel trattamento precoce dei pazienti affetti da tumore polmonare.
Paola Morosini, responsabile Medical Affairs Oncology di AstraZeneca, ha concluso affermando che le recenti approvazioni da parte di Aifa confermano osimertinib come terapia fondamentale per il trattamento del tumore del polmone metastatico con mutazione di EGFR, sia in monoterapia che in combinazione con chemioterapia, e come monoterapia nel tumore del polmone in Stadio III non resecabile.