Al Congresso 2025 della Società Europea di Cardiologia, tenutosi il 1° settembre a Lisbona, la Bayer ha presentato nuove analisi post hoc dello studio di fase III ATTRibute-CM, focalizzate su acoramidis. Questi dati esplorativi indicano miglioramenti clinicamente significativi nei pazienti affetti da amiloidosi cardiaca da transtiretina, evidenziando progressi nei livelli del biomarcatore NT-proBNP e nella distanza percorsa in sei minuti, oltre a un arresto o un miglioramento della progressione della malattia secondo il sistema di stadiazione del National Amyloidosis Center.
Analisi sui biomarcatori e sulla progressione della malattia
Le indagini condotte sull’effetto di acoramidis sul miglioramento dei livelli di NT-proBNP e sulla capacità del farmaco di influenzare lo stadio Nac sono state realizzate da BridgeBio Pharma. Bayer ha approfondito le analisi riguardanti i miglioramenti clinicamente significativi rispetto ai valori di partenza nei livelli di NT-proBNP e nella distanza percorsa in sei minuti. Senza alcun trattamento, i pazienti con diagnosi di amiloidosi cardiaca presentano una sopravvivenza mediana compresa tra tre e cinque anni. Grazie all’evoluzione delle tecniche diagnostiche, è emerso che l’ATTR-CM è una causa frequentemente sottovalutata di insufficienza cardiaca, rappresentando fino al 15% dei casi di insufficienza cardiaca con frazione di eiezione preservata.
Francesco Cappelli, cardiologo dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze, ha commentato i risultati, sottolineando che le analisi offrono segnali promettenti, suggerendo che acoramidis potrebbe non solo rallentare la progressione della malattia, ma anche portare a miglioramenti clinicamente significativi nei valori di NT-proBNP.
I risultati dello studio di fase 3
Durante lo studio di fase 3, è emerso che il 64,1% dei partecipanti trattati con acoramidis ha mostrato stabilità o miglioramento nella classe NYHA (New York Heart Association), rispetto al 47% di quelli sottoposti a placebo, dopo un periodo di 30 mesi. La prima analisi post hoc ha mostrato che nel gruppo trattato con acoramidis, il 75% dei pazienti sopravvissuti fino alla fine del periodo ha evidenziato una stabilizzazione o un miglioramento della malattia superiore al 30% rispetto al basale, a differenza del gruppo placebo. Dopo 30 mesi, il 45% dei partecipanti che hanno ricevuto acoramidis ha registrato una riduzione netta dei livelli del biomarcatore, contro solo il 9% di quelli trattati con placebo.
Nella seconda analisi post hoc, è stato valutato se acoramidis potesse migliorare il numero di pazienti con miglioramenti clinicamente significativi nei livelli di NT-proBNP e nella distanza percorsa in sei minuti. I risultati hanno rivelato che circa il 22,7% dei pazienti nel gruppo acoramidis ha ottenuto un miglioramento in almeno uno di questi parametri, rispetto all’8,9% del gruppo placebo.
Implicazioni cliniche e futuro di acoramidis
La terza analisi post hoc ha esaminato l’effetto di acoramidis sul cambiamento dello stadio Nac dopo 30 mesi, mostrando una differenza statisticamente significativa. Una percentuale maggiore di partecipanti nel gruppo trattato con acoramidis (52,1%) ha raggiunto uno stadio Nac stabile o migliorato, rispetto al 43,1% del gruppo placebo.
Frank Schoening, responsabile del team globale di prodotto per le cardiomiopatie di Bayer Pharmaceuticals, ha dichiarato che i nuovi dati rafforzano ulteriormente il potenziale di acoramidis nel rallentare la progressione dei depositi di amiloide. Con una diagnosi precoce, si aprono opportunità più ampie per il trattamento dei pazienti affetti da amiloidosi cardiaca da transtiretina.
Christine Roth, Executive Vice President di Bayer, ha evidenziato come l’insufficienza cardiaca rappresenti una delle sfide più urgenti nel settore sanitario globale. Acoramidis si configura come un’importante innovazione terapeutica, offrendo ai medici una nuova opzione per proteggere i pazienti vulnerabili e ridurre il rischio di eventi cardiovascolari.
Il sistema di stadiazione Nac è un metodo convalidato che classifica i pazienti in base al rischio di mortalità , mentre il biomarcatore NT-proBNP è utilizzato per diagnosticare e monitorare l’insufficienza cardiaca. Acoramidis, sviluppato da BridgeBio, ha ricevuto l’approvazione dalla FDA nel 2024 e dall’EMA all’inizio del 2025, con un’autorizzazione che specifica la stabilizzazione quasi completa della transtiretina. Bayer detiene i diritti di commercializzazione in Europa, mentre BridgeBio ha i diritti per gli Stati Uniti e altre regioni.