Un importante traguardo nella **medicina oculistica** è stato raggiunto il 29 luglio 2025, quando un **paziente** ha recuperato la **vista** grazie a una nuova **terapia genica** innovativa, sviluppata presso l’**Università degli Studi della Campania ‘Luigi Vanvitelli’**. Questo intervento, che utilizza una **tecnica a doppio vettore**, rappresenta un passo significativo nel trattamento della **sindrome di Usher di tipo 1B**, una rara **malattia genetica** che colpisce la **retina**.
Il primo paziente trattato con la terapia genica
Il 38enne **italiano**, che ha scelto di essere il primo a sottoporsi a questo **trattamento** all’avanguardia, ha condiviso la sua esperienza. Prima della **terapia**, la sua **vista** era gravemente compromessa, tanto da vedere il mondo come attraverso un **buco di serratura**. Dopo l’intervento, il **paziente** ha descritto un **miglioramento significativo** della sua **qualità della vita**. “Adesso riesco a uscire la sera da solo, riconosco i **colleghi** e leggo i **sottotitoli** in **TV** anche da lontano”, ha dichiarato. A distanza di un anno dall’operazione, il **paziente** non è più considerato **ipovedente**, evidenziando l’efficacia della nuova **terapia**.
Dettagli sulla terapia genica
La **terapia genica**, sviluppata dall’**Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli (Tigem)**, è stata somministrata a un gruppo di sette **pazienti italiani** tra ottobre 2024 e aprile 2025. I risultati preliminari hanno mostrato una buona **tollerabilità** e **sicurezza** del **trattamento**. A breve, altri sette **pazienti** si uniranno a questa **sperimentazione**, ampliando il numero di soggetti trattati. La dottoressa **Francesca Simonelli**, direttrice della **Clinica oculistica** dell’**Università Vanvitelli**, ha spiegato che l’intervento avviene in **anestesia generale** e prevede l’iniezione di due **vettori virali** distinti, ciascuno contenente metà dell’informazione **genetica** necessaria per produrre una **proteina** mancante nei **pazienti**.
Collaborazioni e prospettive future
Il progetto di **terapia genica** coinvolge anche istituzioni prestigiose come il **Moorfields Eye Hospital** e la **Retina Clinic** di **Londra**. La **clinica campana** è attualmente l’unica al mondo a condurre **trattamenti** di questo tipo per la **sindrome di Usher di tipo 1B**. I dati preliminari raccolti dai **pazienti** trattati finora confermano la **sicurezza** della **terapia**. La dottoressa **Simonelli** ha sottolineato che non si sono verificati eventi avversi gravi e che l’**infiammazione oculare**, sebbene presente in alcuni casi, è stata gestibile con **corticosteroidi**.
Il supporto alla ricerca e le speranze per il futuro
Il progresso rappresentato da questa **terapia** è stato accolto con entusiasmo anche dal **Ministero della Salute**. **Maria Rosaria Campitiello**, capo del **Dipartimento della Prevenzione**, della **ricerca** e delle **emergenze sanitarie**, ha evidenziato l’importanza della **ricerca** nel campo delle **malattie rare**. Il **ministero** ha finanziato diversi progetti, tra cui uno dedicato al **glioma** del **nervo ottico**, e ha investito oltre 524 milioni di euro nella **ricerca sanitaria** attraverso il **PNRR**. Questi investimenti mirano a trasformare le **scoperte scientifiche** in **cure concrete** per i **pazienti**.
