Il 25 luglio 2025, l’Agenzia Europea del Farmaco (Ema) ha annunciato un importante passo avanti nella prevenzione del virus dell’Hiv. Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) ha fornito un parere favorevole per l’uso di lenacapavir, un inibitore iniettabile del capside dell’Hiv-1 sviluppato dalla società biofarmaceutica statunitense Gilead Sciences. Questo farmaco, somministrato sottocute due volte all’anno, è raccomandato come opzione di profilassi pre-esposizione (PrEP) per ridurre il rischio di infezione da Hiv-1, in particolare tra adulti e adolescenti a rischio elevato. Gilead ha comunicato ufficialmente l’esito della valutazione.
Il processo di approvazione
L’approvazione di lenacapavir rappresenta una novità significativa nel panorama della prevenzione dell’Hiv in Europa. La Commissione Europea (Ce) esaminerà ora la raccomandazione del Chmp, valutando il farmaco come una potenziale nuova strategia preventiva per tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea, oltre a Norvegia, Islanda e Liechtenstein. Se la Ce darà il via libera, lenacapavir diventerà la prima e unica opzione di PrEP somministrabile con cadenza semestrale nell’Unione Europea. Gilead ha fatto sapere che, in caso di approvazione, il farmaco beneficerà di un ulteriore anno di esclusiva di mercato in Europa grazie alla nuova indicazione.
In aggiunta, il Chmp ha espresso un parere positivo nell’ambito della procedura Medicinali per tutti (Eu-M4all), che semplifica la valutazione per la prequalificazione del farmaco da parte dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (Oms) e faciliterà le registrazioni nazionali nei Paesi a reddito basso e medio-basso. Questo approccio potrebbe ampliare l’accesso al farmaco in contesti dove la necessità di prevenzione è particolarmente urgente.
I risultati degli studi clinici
I dati alla base del parere positivo per la PrEP semestrale sono stati ottenuti da due studi clinici di fase 3, denominati Purpose 1 e Purpose 2, condotti da Gilead. Nello studio Purpose 1, i risultati hanno mostrato che la somministrazione di lenacapavir ha portato a zero infezioni da Hiv tra 2.134 partecipanti, dimostrando un’efficacia del 100% nella prevenzione dell’infezione. Questo studio ha evidenziato la superiorità del farmaco rispetto alla somministrazione orale quotidiana di emtricitabina e tenofovir disoproxil fumarato (F/Tdf) nelle donne cisgender in Africa subsahariana.
Nel secondo studio, Purpose 2, sono state registrate solo due infezioni da Hiv tra 2.179 partecipanti trattati con lenacapavir, confermando che il 99,9% dei soggetti non ha contratto l’infezione. Anche in questo caso, il farmaco ha dimostrato di essere più efficace rispetto alla somministrazione orale quotidiana di F/Tdf, includendo un campione diversificato di uomini cisgender e persone transgender non binarie. Entrambi gli studi hanno dimostrato che lenacapavir è ben tollerato, senza segnali di sicurezza significativi.
Le evidenze emerse da questi studi sono state pubblicate nel New England Journal of Medicine, e nel dicembre 2024, lenacapavir è stato riconosciuto come ‘Breakthrough of the Year’ da Science, sottolineando l’importanza di questo farmaco nel contesto della lotta contro l’Hiv.
Strategie di accesso e disparità nella prevenzione
Attualmente, lenacapavir non è approvato da alcuna autorità regolatoria al di fuori degli Stati Uniti. Gilead ha avviato una strategia globale di accesso al farmaco, supportata da attivisti per la salute e organizzazioni, con l’obiettivo di garantire un accesso rapido e facilitato a lenacapavir per la PrEP. Nonostante i progressi nella prevenzione dell’Hiv, Gilead ha sottolineato che persistono fattori sociali ed economici, come lo stigma e la discriminazione, che contribuiscono a disparità nell’uso della PrEP. Nel 2023, sono state registrate 24.731 nuove diagnosi di Hiv in 30 Paesi dell’Unione Europea e dello Spazio Economico Europeo, con un incremento dell’11,8% rispetto all’anno precedente.